Patisiran通过沉默罕见疾病相关基因来起作用。该罕见病——遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hereditary transthyretin amyloidosis）使突变的转甲状腺素蛋白（TTR）在体内积累，引起心脏和神经功能受损。

在巴西利亚大学研究RNAi的Ricardo Titze-de-Almeida认为，这款药物的获批意味着药理学教科书需要重新编写。他预期“未来，我们将获得更多的此类药物。”

1998年，科学家们首次在线虫（C.elegans）体内证实了RNAi沉默基因的效果。2002年，Alnylam公司成立。4年后，RNAi领域的两位杰出科学家——斯坦福大学医学院的Andrew Fire、马萨诸塞大学医学院的Craig Mello荣获诺贝尔生理学或医学奖。

但是，要将RNAi技术应用于医学，科学家们首先需要解决的问题是，如何将RNA分子安全有效的运送至靶器官。他们需要找到一种方法阻止RNA在血液中降解，防止它被肾脏过滤掉，并允许其离开血管从而扩散至组织中。“事实证明，这是一个远比我们预期要困难得多的问题。”致力于RNAi研发的Dicerna公司首席执行官Douglas Fambrough表示。

随着研究频频受挫，投资者们开始失去信心。2008年，纽约投资银行Piper Jaffray的分析师Edward Tenthoff建议他的客户停止购买Alnylam股票，他表示：“我们在技术上看到了希望，却无法兑现。”

到2010年，大型制药公司都对RNAi药物的研发失去了兴趣。2016年，RNAi领域再受重创——Alnylam的在研药物在一项临床试验中出现了患者死亡的事件，并因此而放弃了其主导的一个RNAi项目。

但包括Alnylam在内的一些RNAi公司开始逐渐解决RNA运输的问题。 Alnylam尝试了许多传递途径和靶标器官，例如将RNA分子包裹在脂肪纳米颗粒中，或者通过化学修饰RNA以确保其能够安全通过血液循环。

RNA用这些方式保护着被注射到血液中，但往往会在肾脏和肝脏中积累。这促使公司研究了主要由肝脏产生的转甲状腺素蛋白（transthyretin）。在临床试验中，225名表现出神经损伤迹象的遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者在接受治疗之后，平均步行速度显著提高。而安慰剂组的行走速度下降。

纽约洛克菲勒大学的生物化学家、Alnylam公司联合创始人Thomas Tuschl认为，未来能够开发应用于肝脏之外的RNAi疗法。Quark制药公司正在检测针对肾脏和眼睛中的蛋白质的RNAi疗法，而位于加州帕萨迪纳的Arrowhead制药公司正在研发一种可吸入式的RNAi疗法，用于治疗囊性纤维化。

Fambrough表示“对于RNAi的未来，我从来没有像现在这样乐观过。”